عقار ALS التجريبي يبطئ تقدم المرض في الدراسة الأولية

صور koto_feja / جيتي

الماخذ الرئيسية

• أبطأ عقار جديد لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري من تطور المرض لدى المرضى في دراسة جديدة.
• كان الفرق بين المرضى الذين تناولوا الدواء والذين تناولوا الدواء الوهمي صغيرًا ولكنه مهم.
• يعاني حوالي 12000 إلى 15000 شخص في الولايات المتحدة من مرض التصلب الجانبي الضموري.

قد يساعد عقار تجريبي في إبطاء تقدم مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) ، وفقًا لدراسة جديدة مننيو انغلاند جورنال اوف ميديسينخيارات العلاج لمرضى التصلب الجانبي الضموري محدودة للغاية ، لذلك يأمل الباحثون أن يكون هذا الدواء بمثابة علاج تكميلي.

ALS هي مجموعة من الأمراض العصبية النادرة التي تشمل الخلايا العصبية المسؤولة عن التحكم في حركات العضلات الإرادية مثل المضغ والمشي والكلام ، وفقًا للمعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية (NINDS). تزداد الأعراض سوءًا بمرور الوقت ، ولا يوجد علاج حاليًا. كل عام ، يتم تشخيص حوالي 5000 شخص بمرض التصلب الجانبي الضموري في الولايات المتحدة.

بالنسبة للدراسة ، التي نُشرت في 3 سبتمبر ، اختبر الباحثون دواءً جديدًا ، وهو مزيج من الصوديوم فينيلبوتيرات - تورورسوديول يسمى AMX0035 ، على مرضى ALS. من بين هؤلاء المرضى ، تم إعطاء الدواء الجديد لـ 89 مريضًا ، بينما تم إعطاء 48 مريضًا علاجًا وهميًا. ثم قام الباحثون بتتبع المرضى لمدة 24 أسبوعًا وقاسوا تطور مرضهم باستخدام مقياس التقييم الوظيفي للتصلب الجانبي الضموري المنقح (ALSFRS-R) ، وهو قياس لشدة مرض التصلب الجانبي الضموري لدى المريض.

في نهاية الدراسة ، كان لدى المرضى الذين تناولوا AMX0035 تدهور وظيفي أبطأ من أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي. دعا الباحثون إلى إجراء تجارب أطول وأكبر كخطوة تالية للدواء.

قالت صابرينا باغانوني ، مؤلفة الدراسة الرئيسية سابرينا باغانوني ، أستاذة مساعدة في كلية الطب بجامعة هارفارد ومستشفى سبولدينج لإعادة التأهيل ، لريويل: "هذه خطوة مهمة للأمام وأخبار مفعمة بالأمل جدًا للأشخاص الذين يعانون من مرض التصلب الجانبي الضموري وأسرهم". “احتفظ المرضى الذين عولجوا بـ AMX0035 بوظائف بدنية لفترة أطول من أولئك الذين عولجوا بدواء وهمي. وهذا يعني أنهم احتفظوا بمزيد من الاستقلالية في أنشطة الحياة اليومية المهمة للمرضى مثل القدرة على المشي والتحدث وابتلاع الطعام ".

ماذا يعني هذا بالنسبة لك

لا تزال تجربة AMX0035 لعلاج ALS جارية. ولكن مع مرور الوقت ، قد يصبح هذا الدواء الجديد دعامة أساسية أخرى لعلاج التصلب الجانبي الضموري.

فهم ALS

يوضح NINDS أنه عندما يكون المريض مصابًا بمرض التصلب الجانبي الضموري ، فإنه يعاني من تدهور تدريجي في الخلايا العصبية الحركية أو الخلايا العصبية التي توفر الاتصال من الدماغ إلى النخاع الشوكي والعضلات. وفي المرض ، تتدهور الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي أو تموت والتوقف عن إرسال الرسائل للعضلات. نتيجة لذلك ، تضعف العضلات تدريجياً وتتشنج وتضيع. بمرور الوقت ، لم يعد الدماغ قادرًا على التحكم في حركات العضلات الإرادية.

يقول أميت ساشديف ، المدير الطبي في قسم الطب العصبي العضلي في جامعة ولاية ميتشيغان ، لريستويل: "إن مرض التصلب الجانبي الضموري مرض شديد الصعوبة للمرضى والعائلة".

في النهاية ، سيفقد الشخص المصاب بمرض التصلب الجانبي الضموري القدرة على التحدث والأكل والحركة والتنفس ، كما تقول NINDS.

وفقًا لـ NINDS ، يموت معظم الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري بسبب فشل الجهاز التنفسي في غضون 3 إلى 5 سنوات من ظهور الأعراض لأول مرة ، حيث يعيش حوالي 10٪ من الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري لمدة 10 سنوات أو أكثر.

كيف يمكن أن تساعد AMX0035

لا يوجد حاليًا علاج فعال لوقف أو عكس تطور المرض. ومع ذلك ، هناك علاجات يمكن أن تساعد المريض في السيطرة على أعراضه وجعله أكثر راحة. عادةً ما يُعطى مرضى التصلب الجانبي الضموري مجموعة من الأدوية مع العلاج الطبيعي المحتمل والدعم الغذائي.

وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على أدوية riluzole (Rilutek) و edaravone (Radicava) لعلاج ALS. يمكن أن يساعد Riluzole في تقليل الضرر الذي يلحق بالخلايا العصبية الحركية وإطالة فترة بقاء الشخص لبضعة أشهر ، بينما يمكن أن يساعد edaravone إبطاء تدهور الأداء اليومي للمريض.

يقول باغانوني إن AMX0035 ليس علاجًا بديلاً للأدوية الموجودة. بدلاً من ذلك ، يُعتقد أنه يمكن أن يكون بمثابة علاج تكميلي.

Sabrina Paganoni، MD، PhD

يخبرنا هذا أننا قد نحتاج إلى مجموعة من العلاجات المختلفة لمحاربة ALS بشكل أكثر فعالية.

في هذه الدراسة الأخيرة ، كان معظم المرضى يتناولون بالفعل ريلوزول أو إدارافون أو كليهما. يقول باغانوني: "قدمت AMX0035 مزايا إضافية بالإضافة إلى مستوى الرعاية". بالإضافة إلى ذلك ، تختلف آليات عمل هذه الأدوية. يخبرنا هذا أننا قد نحتاج إلى مجموعة من العلاجات المختلفة لمحاربة ALS بشكل أكثر فعالية. "

لم يتم إنشاء دواء واحد يوقف تطور مرض التصلب الجانبي الضموري تمامًا ، لكن الخبراء يأملون في مستقبل علاج التصلب الجانبي الضموري. يقول ساشديف: "هناك حاجة إلى علاجات جديدة". "هذا الدواء سيكون خطوة جيدة."

ومع ذلك ، يحذر ساشديف من أن AMX0035 ليس علاجًا سحريًا لمرض التصلب الجانبي الضموري. يقول: "في هذه التجربة ، استمر المرضى في الانخفاض بشكل مطرد. تباطأ تراجعهم ولكن بشكل متواضع فقط."

على مقياس ALSFRS-R ، صنف المشاركون في الدراسة الذين حصلوا على AMX0035 ، في المتوسط ​​، 2.32 نقطة أعلى على مقياس 0-48 الذي يكسر قدرة المريض على إكمال 12 نشاطًا يوميًا بشكل مستقل ، مثل التحدث والمشي والكتابة.

ماذا سيحدث بعد ذلك مع AMX0035

كانت هذه الدراسة الخاصة قصيرة نسبيًا ، مما يجعل من غير الواضح ما إذا كان الدواء يمكن أن يؤخر وفاة الشخص ويمنحه مزيدًا من التحكم في حركات العضلات لشهور إضافية ، كما يقول ساشديف. ومع ذلك ، فإن المحاكمة مستمرة.

تم منح المشاركين الذين أكملوا التجربة خيار أخذ AMX0035 على المدى الطويل. يقول باغانوني: "هذا الامتداد مهم لأنه سيعلمنا تأثير الدواء على البقاء على قيد الحياة". "لقد كنا نتابع المشاركين لمدة تصل إلى ثلاث سنوات حتى الآن."

يأمل باجاني في مستقبل علاج التصلب الجانبي الضموري.

"إبطاء المرض هو هدف مهم في مرض سريع التطور مثل مرض التصلب الجانبي الضموري لأن المرض البطيء يعني الاحتفاظ لفترة أطول بالوظيفة الجسدية والمزيد من الاستقلالية في أنشطة الحياة اليومية" ، كما تقول. نأمل أن نتمكن في المستقبل من العثور على دواء أو مجموعة من الأدوية التي يمكنها إيقاف المرض تمامًا أو حتى عكس مساره. في غضون ذلك ، تخبرنا كل قصة نجاح مثل هذه القصة أننا نسير على الطريق الصحيح ".