ما هو زيت لورنزو؟

زيت لورنزو هو علاج تم تطويره لعلاج حثل الغدة الكظرية الدماغي في مرحلة الطفولة (ALD) ، وهو اضطراب المايلين التنكسي النادر والمميت عادةً. على مر السنين ، اكتسب العلاج اعترافًا هائلاً بفضل البحث العلمي المستمر ، ومشروع Myelin ، وفيلم عام 1992 ،زيت لورنزو.

مقدمة لحثل الغدة الكظرية (ALD)

Adrenoleukodystrophy (ALD) هو مرض وراثي يسبب تراكم الأحماض الدهنية طويلة السلسلة التي تدمر المايلين ، الغطاء الواقي فوق الخلايا العصبية في الدماغ. بدون هذه الأغطية الواقية ، يمكن أن تحدث الأعراض التنكسية مثل العمى والصمم والنوبات وفقدان السيطرة على العضلات والخرف التدريجي.

تظهر أعراض ALD بشكل عام بين سن الرابعة والعاشرة. يتطور المرض بسرعة وعادة ما يكون قاتلًا في غضون سنتين إلى خمس سنوات من ظهور الأعراض. بسبب الطريقة التي يتم بها توريث ALD ، من خلال الكروموسوم X ، فإن أشد أشكال الحالة تؤثر على الأولاد فقط. تتأثر الغدة الكظرية أيضًا ، المعروفة باسم مرض أديسون ، في 90 في المائة من الحالات.

ما هو زيت لورنزو؟

وفقًا لمشروع Myelin ، فإن زيت Lorenzo عبارة عن مزيج من 4 إلى 1 مزيج من حمض الأيروسيك وحمض الأوليك ، المستخرج من زيت بذور اللفت وزيت الزيتون ، على التوالي. إن العلاج بالزيت ، إذا بدأ مبكرًا في الأولاد الذين لا يعانون من أعراض ALD ، أو الأولاد الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد ، فقد ثبت أنه يقلل من كمية الأحماض الدهنية طويلة السلسلة عند تناولها يوميًا ، مما قد يبطئ ظهور المرض.

ومع ذلك ، لم تتمكن الدراسات من إظهار أن الزيت يوقف تطور المرض ومن المعروف أنه لا يعكس أو يصلح المايلين التالف. أفضل علاج متاح حاليًا لـ ALD هو زرع نخاع العظم بينما لا تزال بدون أعراض. ومع ذلك ، فإن عمليات زرع نخاع العظم محفوفة بالمخاطر للغاية بالنسبة للمرضى الصغار بسبب مخاطر العدوى والرفض.

الصبي الذي ألهم العلاج

يُطلق على العلاج اسم "زيت لورنزو" نسبة إلى لورنزو أودون ، وهو صبي مصاب بمرض ALD ورفض والديه ميكايلا وأوغستو قبول عدم وجود علاج لـ ALD وأن لورنزو سيموت بعد فترة وجيزة من تشخيصه في عام 1984. من خلال البحث المكثف والمثابرة ، ساعد والدا لورنزو في تطوير الزيت.

بعد تناول الزيت كل يوم منذ تطويره ، نجا لورنزو في النهاية من تنبؤات الأطباء بأكثر من 20 عامًا. توفي بعد يوم واحد من عيد ميلاده الثلاثين من مضاعفات الالتهاب الرئوي. اشتهرت قصة العائلة في فيلم عام 1992 ،زيت لورنزوبطولة سوزان ساراندون ونيك نولت.

توافر زيت لورنزو

لا يتوفر زيت لورنزو حاليًا إلا للمرضى في الولايات المتحدة المسجلين في تجربة سريرية لأنه لا يزال يعتبر عقارًا تجريبيًا. لم تتم الموافقة على الزيت من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للتسويق. ومع ذلك ، قد تغطي بعض التأمينات تكلفة العلاج التجريبي. يتم تصنيع الزيت بشكل مشترك من قبل Croda International of Britain و SHS International. SHS International هي الموزع العالمي للزيت.