LWA / دان تارديف / جيتي إيماجيس
الماخذ الرئيسية
- دواء جديد يعزز نمو الأطفال المصابين بالودانة ، وهو شكل شائع من التقزم.
- في تجربة سريرية ، نما الأطفال الذين تناولوا الدواء بمعدل 1.5 سم أكثر من أولئك الذين لم يتناولوه.
- يقول الباحثون إنه يظهر نتائج واعدة في علاج الودانة.
تظهر نتائج تجربة المرحلة الثالثة لعقار للمساعدة في علاج أكثر أشكال التقزم شيوعًا أنه يمكن أن يعزز نمو العظام لدى الأطفال - وأحيانًا يتسبب في نموهم بسرعة مثل أقرانهم الذين لا يعانون من التقزم.
نُشرت نتائج التجربة ، التي تركز على العلاج الدوائي المسمى vosoritide لعلاج الودانة ، في 5 سبتمبر فيالمشرط. أجريت التجربة على 121 طفلًا في 24 مستشفى في سبع دول - أستراليا وألمانيا واليابان وإسبانيا وتركيا والولايات المتحدة والمملكة المتحدة - مع مرضى تتراوح أعمارهم بين 5 و 17 عامًا عندما تم تسجيلهم.
تلقى المشاركون في الدراسة حقنة يومية إما من vosoritide أو دواء وهمي لمدة عام. اكتشف الباحثون أن الأطفال الذين تناولوا الفوسوريتيد نما بمعدل 1.57 سم أكثر من أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
هذا معدل نمو يتماشى تقريبًا مع الأطفال الذين لا يعانون من الودانة ، كما يقول المؤلف المشارك للدراسة Carlos A. Bacino ، أستاذ علم الوراثة الجزيئية والبشرية في كلية بايلور للطب ورئيس خدمة علم الوراثة في جامعة تكساس للأطفال. مستشفى ، يقول فيريويل.
في حين كانت نتائج الدراسة إيجابية ، فإنه من غير الواضح في هذه المرحلة ما إذا كان الأطفال الذين تلقوا العلاج سيكونون أطول مثل البالغين أو ما ستكون الآثار طويلة المدى للعلاج ، كما يقول باتشينو.
ماذا يعني هذا بالنسبة لك
إذا كان طفلك مصابًا بالودانة وكنت قلقًا بشأن نموه ، فتحدث إلى طبيبك بشأن فوسوريتيد. على الرغم من أن العقار غير معتمد حاليًا من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير ، فقد يكون من الممكن التسجيل في تجربة سريرية.
ما هو الودانة؟
الودانة هي اضطراب نمو العظام الذي يمنع تغيير الغضروف إلى العظام ، كما توضح المعاهد الوطنية للصحة (NIH). يعاني الأشخاص المصابون بالودانة عادةً من التقزم ، مما يؤدي إلى نطاق محدود من الحركة في المرفقين ، وهو حجم رأس كبير والأصابع الصغيرة.
وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة ، يتم تشخيص واحد من بين 15.000 إلى 40.000 طفل حديث الولادة في جميع أنحاء العالم بأنه مصاب بالودانة.
هذه الحالة ناتجة عن طفرات في جين FGFR3. يقول باتشينو إن هذا الجين عادةً ما يبطئ نمو العظام في أطراف الأطفال والعمود الفقري وقاعدة جمجمتهم. ويضيف: "ولكن مع الإصابة بالودانة ، فإن الإشارات من جين FGFR3 تسوء". "إنها ترسل إشارات للجسم باستمرار لتقييد نمو العظام."
كيف يعمل فوساريتايد
يمنع Vosoritide نشاط FGFR3 ويحاول إعطاء الأطفال الذين يعانون من الودانة معدلات نمو طبيعية. يقول باتشينو: "بطريقة ما ، فإنه يوقف أو يوقف عملية تثبيط FGFR3". عادةً ما ينمو الأطفال المصابون بالودانة حوالي 4 سنتيمترات سنويًا ، مقارنة بـ 6 إلى 7 سنتيمترات عند الأطفال غير المصابين بهذه الحالة.
أظهرت التجارب السابقة أن الدواء آمن لمن يعانون من التقزم ، بينما أظهرت هذه التجربة بالذات أنه يمكن أن يكون فعالًا في زيادة نمو العظام.
يقول باتشينو إن الأطفال الذين يستخدمون الفوسوريتيد يتم إعطاؤهم حقنًا يومية "حتى تغلق ألواح النمو ، عند سن البلوغ". بمجرد إغلاق لوحات نمو الطفل ، يقول "لن يكون لديك أي تأثير من الدواء".
يُعالج الودانة حاليًا بالمراقبة ، وفي بعض الحالات ، الجراحة لمعالجة الأعراض. لكن المرض نفسه لا يُعالج.
يمكن أن تسبب الحالة مضاعفات صحية بما في ذلك:
- انقطاع النفس
- بدانة
- التهابات الأذن المتكررة
- منحنى داخلي مبالغ فيه للعمود الفقري القطني
- تضيق القناة الشوكية الذي يمكن أن يضغط على الجزء العلوي من الحبل الشوكي
- تراكم السوائل في الدماغ
ماذا حدث بعد ذلك
حاليًا ، لا يوجد علاج دوائي معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) لعلاج الودانة. يقول باتشينو إن هناك حاليًا تجربة لفوسوريتيد للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 سنوات وما دون ، وقد تم تقديم الدواء إلى إدارة الغذاء والدواء للموافقة عليه.
نتائج آخر تجربة على vosoritide واعدة ، لكن Bacino يقول "سيستغرق الأمر بضع سنوات حتى نعرف مدى نجاح هذا بمرور الوقت." ويشير إلى أن هناك بعض الجدل حول استخدام vosoritide ، بالنظر إلى ذلك "بعض العائلات التي تعاني من الودانة قد لا تعتبرها بالضرورة مشكلة."
يقول باتشينو: "بالنسبة للعديد من العائلات ، يمثل الودانة مشكلة" ، ويستشهد بمشاكل العمود الفقري ، والألم ، والمشكلات العصبية التي يمكن أن تتطور نتيجة المرض كسبب للعلاج.
يقول: "نريد منع بعض هذه المضاعفات والسماح للأشخاص المصابين بالودانة بالحصول على نوعية حياة أفضل".
أنواع وأسباب القزامة
.jpg)
