العلاج العلاجي الوحيد للتليف النخاعي الأولي (PMF) هو زرع الخلايا الجذعية ، ومع ذلك ، يوصى بهذا العلاج للمرضى المعرضين لمخاطر عالية ومتوسطة فقط. حتى في هذه المجموعة ، يمكن أن يزيد العمر والحالات الطبية الأخرى من المخاطر المرتبطة بالزرع بشكل كبير مما يجعلها أقل من العلاج المثالي. بالإضافة إلى ذلك ، لن يكون لدى جميع الأشخاص المصابين بمخاطر عالية ومتوسطة الخطورة متبرع مناسب لزرع الخلايا الجذعية (شقيق مطابق أو متبرع غير ذي صلة). من المستحسن أن يتلقى الأشخاص المصابون بمرض PMF منخفض الخطورة العلاج الذي يهدف إلى تقليل الأعراض المصاحبة للمرض.
توماس بارويك / كرييتف آر إم / جيتي إيماجيس
ربما نصح طبيبك بأن الزرع ليس هو الخيار الأفضل بالنسبة لك ، أو أنه لا يمكن تحديد متبرع مناسب ، أو أنك لم تتسامح مع علاجات الخط الأول الأخرى لـ PMF. بطبيعة الحال ، قد يكون سؤالك التالي - ما هي خيارات العلاج الأخرى المتاحة؟ لحسن الحظ ، هناك العديد من الدراسات الجارية التي تحاول إيجاد خيارات علاجية إضافية. سنراجع بعض هذه الأدوية بإيجاز.
مثبطات JAK2
كان Ruxolitinib ، مثبط JAK2 ، أول علاج موجه تم تحديده لـ PMF. ارتبطت الطفرات في جين JAK2 بتطور PMF.
Ruxolitinib هو العلاج المناسب للأشخاص الذين يعانون من هذه الطفرات والذين لا يمكنهم الخضوع لعملية زرع الخلايا الجذعية. لحسن الحظ ، وجد أنه مفيد حتى في الأشخاص الذين ليس لديهم طفرات JAK2. هناك بحث مستمر يتطلع إلى تطوير أدوية مماثلة (مثبطات JAK2 أخرى) يمكن استخدامها في علاج PMF بالإضافة إلى الجمع بين ruxolitinib والأدوية الأخرى.
موميلوتينيب هو مثبط آخر لـ JAK2 قيد الدراسة لعلاج PMF. أشارت الدراسات المبكرة إلى أن 45 ٪ من الأشخاص الذين تلقوا موميلوتينيب لديهم انخفاض في حجم الطحال. حوالي نصف الأشخاص الذين خضعوا للدراسة تحسنوا في فقر الدم وتمكن أكثر من 50٪ منهم من إيقاف العلاج بنقل الدم. قد يتطور قلة الصفيحات (انخفاض عدد الصفائح الدموية) ويمكن أن يحد من الفعالية. ستتم مقارنة Momelotinib مع ruxolitinib في دراسات المرحلة الثالثة لتحديد دوره في علاج PMF.
في أغسطس 2019 ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على فيدراتينيب لعلاج البالغين الذين يعانون من التليف النِقْوِيّ المتوسط 2 أو عالي الخطورة.
الأدوية المعدلة للمناعة
بوماليدوميد هو دواء مناعي (أدوية تغير جهاز المناعة). وهو مرتبط بالثاليدومايد والليناليدوميد. بشكل عام ، تُعطى هذه الأدوية مع بريدنيزون (دواء الستيرويد).
تمت بالفعل دراسة الثاليدوميد والليناليدوميد كخيارات علاج في PMF. على الرغم من أن كلاهما يظهر فائدة ، إلا أن استخدامهما غالبًا ما يكون محدودًا بالآثار الجانبية. تم تطوير بوماليدوميد كخيار أقل سمية. بعض المرضى لديهم تحسن في فقر الدم ولكن لم يلاحظ أي تأثير في حجم الطحال. بالنظر إلى هذه الفائدة المحدودة ، هناك دراسات جارية تبحث في الجمع بين بوماليدوميد وعوامل أخرى مثل ruxolitinib لعلاج PMF.
الأدوية اللاجينية
الأدوية اللاجينية هي أدوية تؤثر في التعبير عن جينات معينة بدلاً من تغييرها جسديًا. فئة واحدة من هذه الأدوية هي عوامل hypomethylating ، والتي قد تشمل أزاسيتيدين وديسيتابين. تُستخدم هذه الأدوية حاليًا لعلاج متلازمة خلل التنسج النقوي. لا تزال الدراسات التي تبحث في دور الآزاسيتيدين والديسيتابين في مراحل مبكرة. الأدوية الأخرى هي مثبطات هيستون ديسيتلياز (HDAC) مثل givinostat و panobinostat.
ايفروليموس
Everolimus هو دواء مصنف كمثبط لـ mTOR kinase ومثبط للمناعة. تمت الموافقة عليه من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج العديد من أنواع السرطان (سرطان الثدي ، وسرطان الخلايا الكلوية ، وأورام الغدد الصم العصبية ، وما إلى ذلك) ولمنع رفض الأعضاء لدى الأشخاص الذين تلقوا زراعة أعضاء (الكبد أو الكلى). يؤخذ Everolimus عن طريق الفم. تشير الدراسات المبكرة إلى أنه يمكن أن يقلل الأعراض وحجم الطحال وفقر الدم وعدد الصفائح الدموية وعدد خلايا الدم البيضاء.
Imetelstat
تمت دراسة عقار Imetelstat في العديد من أنواع السرطان والتليف النقوي (تليف نخاع العظم). في الدراسات المبكرة ، تسبب في مغفرة (علامات وأعراض ميتة من PMH) لدى بعض الأشخاص الذين يعانون من PMF متوسط أو عالي الخطورة.
إذا لم تستجب لعلاج الخط الأول ، يمكن أن يمنحك التسجيل في تجربة سريرية إمكانية الوصول إلى علاجات جديدة. يوجد حاليًا أكثر من 20 تجربة سريرية تقيم خيارات العلاج للأشخاص المصابين بالتليف النقوي (تليف نخاع العظم). يمكنك مناقشة هذا الخيار مع طبيبك.
.jpg)
