ويلي ب.توماس / جيتي إيماجيس
تحديث
في 6 تشرين الثاني (نوفمبر) ، خلصت لجنة الخبراء الخارجيين التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن البيانات السريرية لا تدعم الموافقة على عقار Biogen's Alzheimer ، aducanumab. صوّت عشرة من أعضاء اللجنة الـ 11 على أن البيانات التي قدمتها Biogen لم تكن كافية لإثبات أن aducanumab يمكن أن يبطئ التدهور المعرفي لدى الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر.
الآن يجب أن تحدد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ما إذا كانت ستشرع في الموافقة على الدواء.
تخطط إدارة الغذاء والدواء (FDA) للاجتماع مع لجنة خبراء في أوائل نوفمبر للمساعدة في تحديد ما إذا كان يجب الموافقة على دواء مثير للجدل لعلاج مرض الزهايمر لاستخدام المستهلك. تمت دراسة العقار ، المعروف باسم aducanumab ، في تجارب سريرية العام الماضي تم إيقافها. أصدرت شركة Biogen المصنعة للدواء لاحقًا بيانات تشير إلى أن العقار فعال بالفعل في إبطاء تطور مرض الزهايمر.
ستجتمع لجنة الخبراء من خلال منصة مؤتمرات عبر الإنترنت في 6 نوفمبر ، لكن المواد الأساسية والعروض التقديمية المسجلة مسبقًا ستكون متاحة للجمهور قبل يومين على الأقل من أيام العمل ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء. كما أنشأت إدارة الغذاء والدواء جدولاً حيث يمكن لأفراد الجمهور الكتابة بالبيانات والمعلومات والآراء. أخبر أميت ساشديف ، المدير الطبي في قسم علم الأعصاب في جامعة ولاية ميشيغان ، فيريويل أن لجنة الخبراء هي "جزء قياسي من عملية الموافقة".
Aducanumab له تاريخ طويل. أوقفت Biogen مرحلتين من التجارب السريرية للدواء في مارس 2019 ، بعد تحديد أن الدواء لم يحقق أهدافه في علاج مرض الزهايمر ، كما أوقفت الشركة تطوير عقار aducanumab. ولكن ، في 22 أكتوبر 2019 ، كشفت شركة Biogen أنهم كانوا يتقدمون بطلب للحصول على موافقة تسويق FDA للدواء.
في بيان صحفي ، أوضح Biogen أن الشركة أعادت تحليل البيانات من التجربة لتشمل المرضى الذين استمروا في تناول الدواء بعد الموعد النهائي للتجربة في 26 ديسمبر 2018 حتى 21 مارس 2019. أظهرت إحدى التجارب وقالت الشركة "انخفاض كبير في التدهور السريري".
وتابع الإعلان: "المرضى الذين تلقوا aducanumab شهدوا فوائد كبيرة على مقاييس الإدراك والوظيفة مثل الذاكرة والتوجيه واللغة". "حصل المرضى أيضًا على فوائد في أنشطة الحياة اليومية بما في ذلك إدارة الشؤون المالية الشخصية وأداء الأعمال المنزلية مثل التنظيف والتسوق وغسيل الملابس والسفر بشكل مستقل خارج المنزل."
قالت Biogen أيضًا في نوفمبر 2019 أنه لا ينبغي مطالبة الشركة بإجراء تجربة أخرى.
حصل العقار على ردود فعل متباينة من المجتمع الطبي ومجتمع الزهايمر. صرحت جمعية Alzheimer’s Association في بيان صحفي بأنه "من المشجع" أن Biogen ستسعى للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على aducanumab ، مضيفة أن "جميع العلاجات التي يتم اتباعها حاليًا والتي تعتبر آمنة يجب أن تستمر لتحديد فعاليتها"
لكن استخدم البعض وسائل التواصل الاجتماعي ليقولوا إن الموافقة على العقار تبدو متسرعة.
أكثر من 5 ملايين أمريكي يعانون من مرض الزهايمر ، وفقًا لجمعية الزهايمر. هذا المرض هو السبب الرئيسي السادس للوفاة في الولايات المتحدة ، ولا يوجد حاليًا علاج طبي لوقف تطوره. إذا تمت الموافقة عليه ، فسيصبح aducanumab العلاج الأول المصرح به لإبطاء تدهور مرض الزهايمر.
ماذا يعني هذا بالنسبة لك
إذا تمت الموافقة على aducanumab ، فقد يساعد في إبطاء تقدم الأعراض لدى الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر. إذا كان لديك أحد أفراد أسرتك مصاب بالمرض ، فاسأل طبيبك عما إذا كان الدواء مناسبًا لهم ، إذا أصبح متاحًا للاستخدام المستهلك.
أساسيات Aducanumab
Aducanumab هو جسم مضاد أحادي النسيلة ، مما يعني أنه نسخة مختبرية من الجسم المضاد. الجسم المضاد هو مكون بروتيني في جهاز المناعة يدور في الدم. تتعرف الأجسام المضادة على المواد الغريبة في الجسم وتعمل على تحييدها.
يرتبط Aducanumab ، الذي يُعطى عن طريق IV ، بشكل انتقائي بانتقاء بروتينات الأميلويد. في مرض الزهايمر ، تتجمع مستويات غير طبيعية من بروتينات أميلويد معينة معًا لتشكل لويحات تتجمع بين الخلايا العصبية وتعطل وظيفة الخلية. ولا يزال البحث جاريًا لفهم كيفية تأثير أشكال معينة من الأميلويد على المرض وفي أي مرحلة من مراحل مرض الزهايمر. تقدمه.
في إحدى التجارب السريرية ، أظهر Aducanumab انخفاضًا كبيرًا في لويحات الأميلويد.
"كان هذا الاكتشاف قويًا ولا يرقى إليه الشك ؛ لوحظ انخفاض ملحوظ في اللويحات في جميع مناطق الدماغ القشرية التي تم فحصها "، وفقًا لتقرير نُشر فيالمشرط. "ومع ذلك ، فإن التأثيرات السريرية ، التي تم تقييمها باستخدام أربعة مقاييس سريرية بعد ستة و 12 شهرًا من العلاج ، كانت أقل تأكيدًا بكثير." ومع ذلك ، يقول التقرير ، "أظهرت هذه الدراسة المبكرة أن مادة aducanumab هي مادة قوية لتطهير لوحة الأميلويد."
ماذا يعتقد الخبراء؟
بشكل عام ، إنهم متحمسون بشأن إمكانية تقديم الدواء للمرضى. يقول ساشديف: "هناك بعض الناس الذين سيستفيدون".
سكوت كايزر ، طبيب أمراض الشيخوخة ومدير الصحة المعرفية للشيخوخة في معهد علم الأعصاب المحيط الهادئ في مركز بروفيدنس سانت جون الصحي في كاليفورنيا ، أخبر فريويل أن العقار "مثير للغاية".
يقول: "لقد كانت علاجات معالجة مرض الزهايمر بعيدة المنال". "لا يوجد حاليًا علاج صيدلاني مفيد لتعديل المرض. حقيقة أن هناك أي شيء يمكن أن يقدم فائدة هو إنجاز كبير. بصفتك شخصًا يعتني بمرضى الخرف يوميًا ، إذا كان بإمكانك تأخير تطور الأعراض ، والحفاظ على استقلالية الناس لفترة أطول ، فهذا عامل مهم في حياة الناس ".
إذا تمت الموافقة ، فإن aducanumab "يوفر الأمل للمرضى والعائلات حيث توجد خيارات قليلة جدًا" ، كما يقول كايزر. يقر كايزر بأنه "من غير المعتاد" أن تغير الشركة قرارًا بوقف التجربة. لكنه يضيف ، "عندما تنظر إلى الأدلة ، يبدو واضحًا تمامًا أن هناك فوائد". يقول كايزر إن السؤال الكبير هو ما إذا كان يلزم إجراء مزيد من الدراسات لتحديد ما إذا كان الدواء آمنًا أم لا. يقول: "هذا هو عمل هذه اللجنة".
في حين أن العقار واعد ، يشير ساشديف إلى أن "هناك قلق من أن الدواء يعمل بعد فوات الأوان في عملية المرض".
بينما يقول ساشديف إنه يأمل أن يساعد aducanumab بعض مرضى الزهايمر في المستقبل ، فإنه يؤكد أيضًا على أهمية الحياة الصحية. غالبًا ما تنطوي الشيخوخة الرشيقة على بعض فقدان الذاكرة. من الصعب معرفة من سيصاب بمشاكل في الأنشطة اليومية ومن لا يفعل ذلك. "بالنسبة لمعظم الناس ، لن يكون الدواء الجديد هو الحل الصحيح. أفضل نهج هو تعزيز صحة الدماغ من خلال تعزيز صحة الجسم ".
