روجر هاريس / مكتبة صور العلوم / غيتي إيماجز
الماخذ الرئيسية
- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار نوكالا Nucala ، وهو دواء حاد لعلاج الربو ، لعلاج مجموعة من اضطرابات الدم النادرة تسمى HES.
- هذا هو أول علاج جديد تمت الموافقة عليه لـ HES منذ أكثر من عقد.
- في تجربة سريرية ، عانى 50 ٪ أقل من المرضى الذين يتلقون Nucala من توهج HES مقارنة بالمرضى الذين يتلقون العلاج الوهمي.
تمت الموافقة على دواء يستخدم تقليديًا لعلاج الربو الحاد لمتلازمات فرط اليوزينيات (HES) ، مما يجعله أول دواء معتمد لعلاج مجموعة اضطرابات الدم النادرة منذ 14 عامًا تقريبًا.
في 25 سبتمبر ، وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على نوكالا (ميبوليزوماب) لعلاج متلازمة فرط اليوزينيات في الأشخاص الذين يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكبر. على وجه التحديد ، يشار إلى Nucala لأولئك الذين عانوا من HES لمدة ستة أشهر أو أكثر.
ما هي متلازمات فرط اليوزينيات؟
تتميز اضطرابات الدم HES بمستويات عالية من الحمضات ، وهي خلايا الدم البيضاء التي تقاوم الأمراض. وفقًا للأكاديمية الأمريكية للحساسية والربو والمناعة ، فإن معظم الأشخاص الأصحاء لديهم أقل من 500 حمضة / ميكروليتر في دمائهم. لكن عادةً ما يكون لدى الأشخاص المصابين بمتلازمة فرط اليوزينيات أكثر من 1500 من الحمضات / ميكروليتر في دمائهم دون سبب محدد.
يمكن لهذه الحمضات الزائدة أن تشق طريقها إلى أعضاء مثل الجلد والرئتين والقلب والجهاز العصبي ، مما يسبب الالتهاب ويؤدي في النهاية إلى اختلال وظيفي في الأعضاء.
تعتمد أعراض متلازمة فرط اليوزينيات على الجزء المصاب من الجسم. إذا كان HES يؤثر على بشرتك ، فقد تواجه أعراضًا مثل الأكزيما والشرى. إذا كان HES يؤثر على رئتيك ، فقد تشمل الأعراض السعال وضيق التنفس والصفير.
كيف يمكن أن تساعد نوكالا
في حالة الربو الحاد ، يعمل نوكالا عن طريق منع التكوين الزائد للحمضات التي تسبب التهاب مجرى الهواء. يقوم بذلك عن طريق الارتباط ببروتين مسؤول عن تنظيم الحمضات يسمى إنترلوكين (IL-5) ، مما يمنع IL-5 من الارتباط بالمستقبلات في الجسم.
نظرًا لأن الحمضات مرتبطة أيضًا بـ HES ، تساءل الباحثون عما إذا كان بإمكان Nucala المساعدة. وأشارت نتائج دراسة 2019 التي أجرتها شركة الأدوية GSK إلى إمكانية ذلك.
"يُعتقد أن Mepolizumab [Nucala] يعمل عن طريق تقليل مستويات الحمضات في الدم ، وتشير الأدلة إلى أنه يمكن أن يكون خيارًا علاجيًا مستهدفًا لمجموعة من الأمراض الالتهابية التي تسببها الحمضات المرتفعة ،" مع جامعة يوتا ، قال في بيان مرتبط بالدراسة: "هذه البيانات واعدة للغاية ويجب أن توفر الأمل للمرضى المتأثرين بهذه الحالة النادرة التي تهدد الحياة والناجمة عن التهاب اليوزينيات".
في الدراسة العشوائية مزدوجة التعمية ، تلقى 108 مشاركًا إما حقنة Nucala أو دواء وهمي كل أربعة أسابيع لمدة 32 أسبوعًا بالإضافة إلى علاج الرعاية القياسي. في حين أن 56 ٪ من مجموعة الدواء الوهمي عانوا من نوبات HES خلال الدراسة التي استمرت 8 أشهر ، فقد عانى 28 ٪ فقط من مجموعة Nucala من التوهجات.
عادة ما يتم علاج HES بالستيرويدات أو العلاج الكيميائي ، ويمكن أن يكون لهذا الأخير آثار جانبية كبيرة. أبلغ بعض مرضى HES الذين عولجوا بـ Nucala عن آثار جانبية خفيفة فقط ، بما في ذلك عدوى الجهاز التنفسي العلوي وألم في الأطراف.
ماذا يعني هذا بالنسبة لك
قد تكون Nucala أكثر فعالية ولها آثار جانبية أقل من علاجات HES الحالية. إذا كنت تعيش مع أحد اضطرابات الدم هذه ، ففكر في سؤال طبيبك عن نوكالا.
